雲(yún)頂新耀宣佈中國國家藥品監(jiān)督管理局批準維適平?用於治療中重度潰瘍性結(jié)腸炎的新藥上市許可申請

上海2026年2月6日 /美通社/ -- 雲(yún)頂新耀（HKEX 1952.HK）是一家專注於創(chuàng)新藥開發(fā)、製造和商業(yè)化的生物製藥公司，今日宣佈中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）已批準維適平^®（精氨酸艾曲莫德片, VELSIPITY^®）的新藥上市許可申請（NDA），用於治療對傳統(tǒng)治療或生物制劑應答不充分、失應答或不耐受的中度至重度活動性潰瘍性結(jié)腸炎成人患者。作為新一代高選擇性S1P受體調(diào)節(jié)劑，維適平^®每日一次口服，可實現(xiàn)快速起效和強效深度黏膜癒合，並具有良好的安全性特徵，具備最佳藥物（best-in-disease）潛質(zhì)，為成人潰瘍性結(jié)腸炎患者提供新的一線治療選擇。

維適平^®此次獲批，是基於亞洲多中心III期註冊臨床ENLIGHT UC研究（ES101002）的結(jié)果和全球III期註冊研究ELEVATE UC（包括ELEVATE UC 52和ELEVATE UC 12研究）的結(jié)果。ENLIGHT UC研究是迄今完成的最大規(guī)模亞洲中重度活動性潰瘍性結(jié)腸炎患者的III期註冊臨床研究，總計納入340名患者。在12周誘導期及40周維持期治療中，維適平^®治療組在所有主要和次要療效終點上均達到統(tǒng)計學顯著性與臨床意義，且安全性良好。ELEVATE UC III期註冊研究中的ELEVATE UC 52和ELEVATE UC 12是兩項隨機、雙盲、安慰劑對照臨床研究，均達到了所有主要和關(guān)鍵次要終點，安全性特徵與既往研究一致。

中華醫(yī)學會消化病學分會前任主任委員、炎癥性腸病學組組長、中山大學附屬第一醫(yī)院消化內(nèi)科學術(shù)帶頭人、首席專家陳旻湖教授表示：「我國目前正處於潰瘍性結(jié)腸炎發(fā)病率和患病率快速上升階段，該疾病常反覆發(fā)作，嚴重影響患者生活質(zhì)量，對個人、家庭和醫(yī)療資源造成沉重負擔。實現(xiàn)黏膜癒合有助於更有效地控制癥狀，降低復發(fā)風險，改善患者生活質(zhì)量。黏膜癒合是國內(nèi)外臨床指南公認的潰瘍性結(jié)腸炎治療目標，這不僅關(guān)係到疾病的長期癥狀緩解，也與改善患者生活質(zhì)量密切相關(guān)。

維適平^®作為新一代高選擇性S1P受體調(diào)節(jié)劑，通過每日一次口服的治療方案，可快速起效、達到臨床緩解，並在黏膜癒合和組織學改善等方面療效顯著，同時安全性良好，為中重度活動性潰瘍性結(jié)腸炎成人患者提供新的治療選擇?！?/p>

維適平^®亞太臨床試驗牽頭研究者、世界胃腸病組織執(zhí)委兼司庫、亞太地區(qū)消化病學會副主席、中華醫(yī)學會消化病學分會第十、十一屆副主委、空軍軍醫(yī)大學西京消化病醫(yī)院吳開春教授表示: 「長期以來，我國潰瘍性結(jié)腸炎治療面臨傳統(tǒng)療法療效有限、復發(fā)率高、給藥便捷性差以及不良反應多等諸多局限。已獲批的生物制劑和小分子治療也存在『療效天花板』及『失應答』等問題。作為新一代高選擇性 S1P 受體調(diào)節(jié)劑，維適平^®通過調(diào)控淋巴細胞遷移，從源頭控制腸道炎癥，並促進黏膜癒合。在多個臨床研究中維適平^®展現(xiàn)出顯著療效，尤其在快速起效、實現(xiàn)無激素緩解及深度黏膜癒合方面具有明顯臨床優(yōu)勢。

實現(xiàn)黏膜癒合是國內(nèi)外臨床指南一致認可的治療目標。亞洲多中心III期ENLIGHT UC研究顯示，維適平^®維持治療40周，臨床緩解率為48.1%，黏膜癒合率為51.9%，內(nèi)鏡正?；蕿?5.5%，且安全性和耐受性良好^[1]。作為首個針對亞洲中重度活動性潰瘍性結(jié)腸炎患者開展的III期註冊臨床研究，該研究數(shù)據(jù)驗證了維適平^®對中國及亞洲患者具有良好的療效和安全性，其研究結(jié)果發(fā)表在國際頂級期刊柳葉刀子刊《The Lancet Gastroenterology & Hepatology》，獲得全球?qū)W術(shù)認可。此次獲批標誌著維適平^®從臨床研究到上市的完整驗證，為患者提供創(chuàng)新治療選擇，並推動中重度潰瘍性結(jié)腸炎管理進入新階段。」

潰瘍性結(jié)腸炎是一種病因尚不明確、易復發(fā)的慢性腸道炎癥性疾病。近年來，中國潰瘍性結(jié)腸炎發(fā)病率持續(xù)上升，並呈現(xiàn)年輕化趨勢，預計患者人數(shù)將由2025年的約98萬增長至2031年的約150萬^[2],[3]。該疾病臨床表現(xiàn)為黏液血便、腹痛、腹瀉、裡急後重等癥狀，嚴重影響患者的長期生活質(zhì)量。因此，臨床亟需實現(xiàn)更加穩(wěn)定、持久的疾病控制。

雲(yún)頂新耀董事會主席吳以芳表示：「自身免疫性疾病在全球範圍內(nèi)對患者造成長期而深遠的影響，在中國乃至全球範圍內(nèi)，仍存在大量尚未滿足的臨床需求。維適平^®的獲批不僅體現(xiàn)了創(chuàng)新療法在潰瘍性結(jié)腸炎治療中的臨床價值，也彰顯了公司堅持以國際研發(fā)標準推進創(chuàng)新藥物發(fā)展的長期戰(zhàn)略。我們期待通過持續(xù)拓展全球化佈局，讓更多患者受益於高質(zhì)量、具有突破性的治療選擇?！?/p>

雲(yún)頂新耀首席執(zhí)行官羅永慶表示: 「在中國，中重度潰瘍性結(jié)腸炎患者數(shù)量龐大，長期以來仍面臨顯著的未滿足醫(yī)療需求。維適平^®為成人中重度活動性潰瘍性結(jié)腸炎患者提供了一種有望實現(xiàn)無激素緩解的口服治療選擇，每日一次給藥，且具有良好的獲益–風險特徵。此次維適平^®在中國的獲批，填補了中重度潰瘍性結(jié)腸炎治療領域的重要空白，並為以深度黏膜癒合為目標的創(chuàng)新口服治療提供了新的選擇。公司將加快推進維適平^®的商業(yè)化進程，並積極推動納入國家醫(yī)保目錄，持續(xù)提升創(chuàng)新療法在中國的可及性和可負擔性，讓更多患者受益。」

維適平^®的臨床價值已獲得多項國際權(quán)威指南的充分認可。該藥物被納入2024年美國胃腸病學協(xié)會（AGA）臨床實踐指南，推薦作為潰瘍性結(jié)腸炎的一線治療；並於2025年6月被納入《2025 ACG 臨床指南：成人潰瘍性結(jié)腸炎》，獲強烈推薦用於中重度活動性潰瘍性結(jié)腸炎的誘導和維持治療，充分體現(xiàn)了國際權(quán)威學術(shù)機構(gòu)對其療效與安全性的高度認可。

維適平^®於2024年和2025年被納入粵港澳大灣區(qū)內(nèi)地9市臨床急需進口港澳藥品醫(yī)療器械目錄（文件中名稱為「伊曲莫德」），在大灣區(qū)率先實現(xiàn)臨床應用。目前，維適平^®已在美國、歐盟以及中國大陸、中國香港、中國澳門、新加坡等多個國家和地區(qū)獲得新藥上市批準。2025年3月，雲(yún)頂新耀啟動維適平^®嘉善工廠建設項目，為本地化生產(chǎn)及長期可及性提供有力支持。

關(guān)於維適平^®（精氨酸艾曲莫德片, VELSIPITY^®）

維適平^®是一種每日一次口服的高選擇性鞘氨醇-1-磷酸（S1P）受體調(diào)節(jié)劑，採用優(yōu)化的藥理學設計，與S1P受體1、4和5結(jié)合。維適平^®目前已在美國、歐盟、加拿大、日本、澳大利亞、英國、瑞士、以色列、土耳其、印度以及中國澳門、新加坡、中國香港和中國大陸獲得新藥上市批準。

關(guān)於亞洲多中心Ⅲ期臨床ENLIGHT UC 研究（ES101002）

ENLIGHT UC研究（ES101002）是雲(yún)頂新耀在亞洲地區(qū)（包括中國大陸、中國臺灣和韓國）開展的維適平^®多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照III期研究，亦是迄今為止完成的最大規(guī)模的針對亞洲中重度UC患者的III期註冊臨床研究，總計340名既往對至少一種潰瘍性結(jié)腸炎常規(guī)治療、生物制劑或Janus激酶抑制劑治療應答不充分、不應答或不耐受的中重度活動性UC患者進入誘導期，且以2:1 隨機分組分別接受維適平^®或安慰劑治療12周。完成12周誘導治療並達到臨床應答的患者進入維持期，再次以1:1 隨機分組接受為期40周維適平^®或安慰劑的治療。研究的主要療效終點分別為患者在誘導期第12周和維持期第40周達到臨床緩解的比例。研究的關(guān)鍵次要終點則為患者在誘導期第12周和維持期第40周達到內(nèi)鏡改善和臨床應答的比例。

研究結(jié)果顯示，在12周誘導及40周維持治療中，維適平^®治療組在所有主要和次要療效終點上均達到統(tǒng)計學顯著性與臨床意義。

主要療效終點方面，在誘導期第12周，維適平^®組臨床緩解率為25.0%，安慰劑組5.4%；調(diào)整後差值為20.4%，95% CI 13.4–27.4，p<0.0001。在維持期第40周，維適平^®組臨床緩解率為48.1%，安慰劑組為12.5%；調(diào)整差值35.9%，95% CI 22.5–49.2，p<0.0001。

次要療效終點方面，在誘導期第12周，維適平^®組內(nèi)鏡改善率為37.3%，安慰劑組為9.8%；調(diào)整後差值28.6%，95% CI 20.5–36.7，p<0.0001。臨床應答率方面，維適平^®組為58.3%，安慰劑組27.7%；調(diào)整後差值32.0%，95% CI 21.8–42.2，p<0.0001。在維持期第40周，維適平^®組內(nèi)鏡改善率為61.0%，安慰劑組為15.0%；調(diào)整後差值46.6%，95% CI 33.2–60.1，p<0.0001。臨床應答率方面，維適平^®組為79.2%，安慰劑組為35.0%；調(diào)整後差值45.6%，95% CI 31.9–59.3，p<0.0001。其他次要終點，包括黏膜癒合、內(nèi)鏡恢復正常等，也均達到具有顯著臨床意義和統(tǒng)計學意義（p<0.0001）的改善。維適平^®治療組51.9%的患者達到黏膜癒合（定義為中心化閱片內(nèi)鏡評分≤1 [排除易脆] 且 Geboes 指數(shù)評分＜2.0），顯著高於安慰劑組的8.80%（p＜0.0001）。此外，ENLIGHT UC研究也證實了維適平^®在亞洲人群中良好的安全性和耐受性，與已知特徵和全球Ⅲ期一致，未觀察到新的安全信號事件。

關(guān)於ELEVATE UC III期註冊研究（ELEVATE UC 52和ELEVATE UC 12）

ELEVATE UC Ⅲ期臨床試驗包括ELEVATE UC 52和ELEVATE UC 12研究^[4]。

ELEVATE UC 52是一項隨機、雙盲、安慰劑對照試驗，包括12周的誘導期和40周的維持期。從第12周開始，所有患者均可繼續(xù)接受其隨機治療；與基線時相比，疾病無改善或疾病惡化的患者可以停止治療，符合條件的患者可入組開放擴展研究。該試驗的主要目的是評估每日一次服用2mg維適平^®（VELSIPITY^®）在12周和52周治療後的安全性和達到臨床緩解的療效性。主要終點是臨床緩解，定義為基於梅奧評分中3個子項的改善，包括排便次數(shù)單項評分為0（或為1且較基線降低至少為1分，便血單項評分為0，內(nèi)鏡單項評分<=1 (排除易脆）。在ELEVATE UC 52中，第12周時，接受維適平^®（VELSIPITY^®）治療的患者和接受安慰劑的患者的臨床緩解率分別為27.0%和7.0%（調(diào)整後差值19.8%，P?0.0001），第52周時分別為32.0%和7.0%（調(diào)整後差值25.4%，P?0.0001）。所有關(guān)鍵次要終點（包括第12周和第 52 周時的內(nèi)鏡改善和黏膜癒合情況以及第52周時的無激素緩解和持續(xù)臨床緩解）均達到統(tǒng)計學顯著性改善。

ELEVATE UC 12是一項隨機、雙盲、安慰劑對照試驗，旨在評估中重度活動性潰瘍性結(jié)腸炎患者每日一次服用2mg維適平^®（VELSIPITY^®）的療效和安全性。該試驗的主要目的是評估維適平^®（VELSIPITY^®）在12周治療後的安全性和達到臨床緩解的療效，評估基於3個子項的改良梅奧評分。在ELEVATE UC 12中，25.0%接受維適平^®（VELSIPITY^®）治療的患者和15%接受安慰劑的患者達到臨床緩解（調(diào)整後差值9.7%，P=0.026）。第12周時達到了試驗的所有關(guān)鍵次要終點，包括內(nèi)鏡改善和黏膜癒合。

在ELEVATE UC 12中，維適平^®（VELSIPITY^®） 組和安慰劑治療組發(fā)生治療中出現(xiàn)的不良事件（AE）的患者比例相似，而在ELEVATE UC 52中，維適平^®（VELSIPITY^®）的這一比例高於安慰劑組，但兩項試驗中各治療組之間發(fā)生嚴重不良事件的患者比例相似。在兩項試驗中，截至第52周，維適平^®（VELSIPITY^®）治療組中發(fā)生率≥3%且高於安慰劑組的最常見治療中出現(xiàn)的不良事件為頭痛、UC加重、COVID-19感染、頭暈、發(fā)熱、關(guān)節(jié)痛、腹痛和噁心。沒有報告心動過緩或房室阻滯的嚴重不良事件。試驗數(shù)據(jù)表明，啟動維適平^®（VELSIPITY^®）治療不需要複雜的滴定方案。

在ELEVATE UC 52和ELEVATE UC 12中，分別有近三分之二的患者既往從未接受過生物制劑或JAK抑制劑治療。

參考文獻：

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^[2] Shao B, et al. Front Public Health. 2022 Oct 25;10:1032679.   
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^[4] Sandborn WJ, et al. Lancet. 2023 Apr 8;401(10383):1159-1171.

關(guān)於雲(yún)頂新耀

雲(yún)頂新耀是一家專注於創(chuàng)新藥研發(fā)、臨床開發(fā)、製造和商業(yè)化的生物製藥公司，致力於滿足全球市場尚未滿足的醫(yī)療需求。雲(yún)頂新耀的管理團隊在中國及全球領先製藥企業(yè)擁有深厚的專長和豐富的經(jīng)驗。公司在浙江嘉善擁有具備商業(yè)化規(guī)模的全球生產(chǎn)基地，並嚴格按照國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）和歐洲藥品管理局（EMA）的 GMP 要求及世界衛(wèi)生組織（WHO）PQ 標準建設。公司聚焦自身免疫、眼科、急重癥及CKM（心血管、腎臟及代謝）等疾病治療領域，已打造集全渠道商業(yè)化體系與藥品全生命週期商業(yè)化能力於一體的商業(yè)化平臺，並以擁有全球權(quán)益的自研 mRNA 平臺為基礎，持續(xù)推進mRNA in vivo CAR-T 與 mRNA 腫瘤疫苗等現(xiàn)有管線，同時通過引進及生態(tài)孵化潛力平臺，拓展研發(fā)能力，同時強化全球化佈局，加快國際化發(fā)展進程。更多信息，請訪問公司官網(wǎng)：www.everestmedicines.com。

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