引正基因首個(gè)體內(nèi)基因組編輯藥物GEB-101獲得FDA新藥臨床試驗(yàn)批準(zhǔn) 用於治療TGFBI相關(guān)眼角膜營(yíng)養(yǎng)不良

香港2026年1月5日 /美通社/ -- 一直致力於開(kāi)發(fā)基因組編輯治療方案的臨床階段初創(chuàng)公司引正基因(GenEditBio)今日宣佈，美國(guó)食品及藥物管理局（FDA）已批準(zhǔn)其新藥臨床試驗(yàn)(IND)申請(qǐng)，將啟動(dòng)首個(gè)體內(nèi)基因組編輯研究性藥物 GEB-101 的臨床I/II期試驗(yàn)(簡(jiǎn)稱(chēng)CLARITY)，用於治療TGFBI相關(guān)眼角膜營(yíng)養(yǎng)不良。

CLARITY臨床試驗(yàn)是一項(xiàng)自我調(diào)整、無(wú)縫設(shè)計(jì)的I/II期多中心研究，採(cǎi)用序貫（順序）入組方式，旨在收集前期資料評(píng)估 GEB-101 在 TGFBI 相關(guān)眼角膜營(yíng)養(yǎng)不良患者中的安全性、耐受性及有效性。受試者將接受單次眼角膜基質(zhì)內(nèi)注射給藥，預(yù)計(jì)於今年第二季度在美國(guó)研究中心啟動(dòng)後陸續(xù)入組。 

引正基因董事長(zhǎng)兼聯(lián)合創(chuàng)始人鄭宗立博士表示：「GEB-101獲得FDA的IND批準(zhǔn)，是引正基因的重要里程碑。這標(biāo)誌著我們向全球患者提供基於核糖核蛋白（RNP）的基因編輯及其遞送技術(shù)，具有『即用且快速降解』特性，以實(shí)現(xiàn)高效的目標(biāo)組織編輯且低脫靶風(fēng)險(xiǎn)的創(chuàng)新體內(nèi)基因組編輯療法，邁出了關(guān)鍵一步。此項(xiàng)成果凝聚了整個(gè)團(tuán)隊(duì)嚴(yán)謹(jǐn)、專(zhuān)業(yè)與高效的努力，展現(xiàn)了我們將前沿基礎(chǔ)研究快速推向臨床階段的實(shí)力。」

引正基因首席執(zhí)行官兼聯(lián)合創(chuàng)始人竺添博士談道：「GEB-101 是全球首個(gè)針對(duì) TGFBI相關(guān)眼角膜營(yíng)養(yǎng)不良的基因組編輯療法。目前該疾病治療方案有限，且治標(biāo)不治本，這凸顯了市場(chǎng)對(duì)先進(jìn)靶向基因療法的重大未滿足需求。FDA的IND批準(zhǔn)是對(duì)GEB-101臨床前安全性和有效性資料的充分認(rèn)可。我們期待儘快啟動(dòng)臨床試驗(yàn)，並計(jì)劃在未來(lái)尋求其他主要市場(chǎng)監(jiān)管機(jī)構(gòu)的IND批準(zhǔn)，以擴(kuò)展CLARITY試驗(yàn)的全球佈局?！?/p>

關(guān)於TGFBI相關(guān)眼角膜營(yíng)養(yǎng)不良

TGFBI相關(guān)眼角膜營(yíng)養(yǎng)不良（TGFBI corneal dystrophy）是由 TGFBI 基因突變引起的一組遺傳性眼病?；蛲蛔儗?dǎo)致異常蛋白在眼角膜內(nèi)持續(xù)沉積，引發(fā)眼角膜混濁。常見(jiàn)癥狀包括畏光，漸進(jìn)性視力下降，以及由反復(fù)發(fā)作的眼角膜上皮糜爛引起的劇烈眼痛，對(duì)患者的生活品質(zhì)造成長(zhǎng)遠(yuǎn)影響。目前，臨床常採(cǎi)用準(zhǔn)分子鐳射治療性眼角膜切削術(shù)（PTK）或眼角膜移植手術(shù)進(jìn)行干預(yù)。然而，現(xiàn)有療法面臨術(shù)後復(fù)發(fā)率高與潛在手術(shù)併發(fā)癥等局限，臨床上迫切需要開(kāi)發(fā)創(chuàng)新的治療方案。

關(guān)於 GEB-101

GEB-101是引正基因全資研發(fā)的首創(chuàng)基因組編輯研究性藥物，通過(guò)眼角膜基質(zhì)內(nèi)單次注射給藥，從根源上治療 TGFBI 基因相關(guān)眼角膜營(yíng)養(yǎng)不良。GEB-101 運(yùn)用了 CRISPR-Cas 基因組編輯技術(shù)，靶向TGFBI 基因中的特定位置，並由公司自主開(kāi)發(fā)的工程化蛋白遞送載體（PDV）實(shí)現(xiàn)精準(zhǔn)體內(nèi)遞送。GEB-101正在研究者發(fā)起的臨床試驗(yàn)中進(jìn)行安全性和初步有效性評(píng)估。

關(guān)於引正基因GenEditBio

引正基因成立於 2021 年，總部位於中國(guó)香港，是一家臨床階段的基因治療初創(chuàng)公司，致力於提供安全、精準(zhǔn)、有效和可負(fù)擔(dān)的體內(nèi)基因組編輯治療解決方案（簡(jiǎn)稱(chēng)「DNA 手術(shù)」），以填補(bǔ)臨床醫(yī)治未能滿足的需求。公司的核心研發(fā)領(lǐng)域包括新型 Cas 核酸酶基因組編輯器的開(kāi)發(fā)，以及利用脂質(zhì)納米顆粒（LNP）與工程化蛋白遞送載體（PDV）實(shí)現(xiàn)安全和高效的體內(nèi)遞送。公司在香港、北京和波士頓設(shè)有研究實(shí)驗(yàn)室和辦公室。引正基因由頂級(jí)生命科學(xué)投資者資助，包括啟明創(chuàng)投、方圓資本、晟德藥業(yè)、順天醫(yī)藥、香港科技園創(chuàng)投基金等。如要更多資訊，請(qǐng)到訪公司網(wǎng)頁(yè)www.geneditbio.com。

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