圣赫途?在伴有腦轉(zhuǎn)移的HER2突變晚期非小細(xì)胞肺癌患者中顯示出令人振奮的顱內(nèi)緩解

上海2025年9月9日 /美通社/ -- 勃林格殷格翰在世界肺癌大會(huì)（WCLC，2025年9月6-9日，巴塞羅那）上報(bào)告了來(lái)自Beamion LUNG-1臨床試驗(yàn)的新數(shù)據(jù)和更新數(shù)據(jù)，該試驗(yàn)評(píng)估了圣赫途®（宗艾替尼片）用于伴有激活HER2（ERBB2）突變的晚期非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）患者的效果。^[1]基于2025年美國(guó)癌癥研究協(xié)會(huì)（AACR）年會(huì)期間公布并同時(shí)發(fā)表在《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》上的數(shù)據(jù)，^[2]此項(xiàng)分析重點(diǎn)關(guān)注宗艾替尼在患有HER2突變非小細(xì)胞肺癌且基線合并穩(wěn)定、無(wú)癥狀或活動(dòng)性腦轉(zhuǎn)移患者中的療效和安全性。

• 圣赫途®在活動(dòng)性腦轉(zhuǎn)移患者中顯示出43%的經(jīng)確認(rèn)的顱內(nèi)客觀緩解率（ORR）。^[1]
• 在一項(xiàng)針對(duì)未接受過(guò)任何腦部放療的穩(wěn)定、無(wú)癥狀或活動(dòng)性腦轉(zhuǎn)移患者的匯總分析中，圣赫途®顯示出44%的顱內(nèi)ORR（部分緩解率為 37%，完全緩解率為 7%），且95%的患者腦部病灶大小較基線縮小。^[1]

"此次數(shù)據(jù)更新展示了宗艾替尼在伴有或不伴有腦轉(zhuǎn)移的HER2突變非小細(xì)胞肺癌患者中的療效和安全性特征，"該研究的報(bào)告者、荷蘭癌癥研究所臨床藥理學(xué)和胸部腫瘤學(xué)部醫(yī)學(xué)博士Gerrina Ruiter博士表示。"歷史上，腦轉(zhuǎn)移患者的預(yù)后較差且有效治療選擇很少。這些數(shù)據(jù)表明宗艾替尼對(duì)腦部病灶有效，并強(qiáng)調(diào)了其治療未接受過(guò)腦部放療的患者的潛力。"

WCLC 2025上公布的數(shù)據(jù)評(píng)估了Beamion LUNG-1 Ib期臨床研究中兩個(gè)隊(duì)列的基線時(shí)伴有腦轉(zhuǎn)移的晚期NSCLC患者的結(jié)局。隊(duì)列1包括既往接受過(guò)治療、伴有穩(wěn)定、無(wú)癥狀腦轉(zhuǎn)移的患者；隊(duì)列4包括既往接受過(guò)治療以及初治患者，所有這些患者在基線時(shí)均有活動(dòng)性腦轉(zhuǎn)移?；顒?dòng)性腦腫瘤是指大腦中正在生長(zhǎng)、擴(kuò)散或引起癥狀（如頭痛或頭暈）的病灶，通常需要治療。

數(shù)據(jù)顯示，根據(jù)RECIST v1.1標(biāo)準(zhǔn)，宗艾替尼在穩(wěn)定、無(wú)癥狀腦轉(zhuǎn)移患者（隊(duì)列1，n=8）中的顱內(nèi)ORR為50%。^[1]對(duì)于隊(duì)列4中活動(dòng)性腦轉(zhuǎn)移患者，根據(jù)RECIST v1.1標(biāo)準(zhǔn)的顱內(nèi)緩解率尚無(wú)法評(píng)估。

首次公布了宗艾替尼用于活動(dòng)性腦轉(zhuǎn)移患者（隊(duì)列4，N=30）的前瞻性數(shù)據(jù)，顯示根據(jù)RANO-BM標(biāo)準(zhǔn)的顱內(nèi)ORR為43%。

對(duì)未接受過(guò)任何放療的穩(wěn)定、無(wú)癥狀或活動(dòng)性腦轉(zhuǎn)移患者（n=41）進(jìn)行的匯總分析顯示，宗艾替尼治療帶來(lái)了令人鼓舞的顱內(nèi)緩解（ORR = 44%），幾乎所有患者（95%）的腦部病灶大小較基線縮小。

宗艾替尼的全身療效和安全性特征在伴有和不伴有腦轉(zhuǎn)移的患者中是一致的。在穩(wěn)定且無(wú)癥狀的腦轉(zhuǎn)移患者（n=28）中，最常見(jiàn)的不良事件是腹瀉（64%）和皮疹（25%）。

宗艾替尼在伴有腦轉(zhuǎn)移的HER2突變晚期NSCLC患者中顯示出令人振奮的顱內(nèi)活性，強(qiáng)調(diào)了這對(duì)于治療選擇迄今有限的患者管理而言是一個(gè)潛在具有臨床意義的進(jìn)展。

重要性

• HER2突變NSCLC患者常發(fā)生腦轉(zhuǎn)移，這與生活質(zhì)量和生存率差相關(guān)，中位總生存期小于6個(gè)月。^[3]
• 約20%的HER2突變NSCLC患者在診斷時(shí)即存在腦轉(zhuǎn)移，50%的患者會(huì)發(fā)生腦轉(zhuǎn)移。^[3]
• 盡管發(fā)病率很高，但活動(dòng)性腦轉(zhuǎn)移患者通常被排除在臨床試驗(yàn)之外。這些患者對(duì)能夠改進(jìn)當(dāng)前標(biāo)準(zhǔn)治療的額外治療選擇存在高度未滿(mǎn)足的需求。

宗艾替尼在美國(guó)和中國(guó)獲得一線治療突破性療法認(rèn)定

美國(guó)FDA授予其突破性療法認(rèn)定，用于一線治療患有不可切除或轉(zhuǎn)移性非鱗狀非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）、其腫瘤具有HER2（ERBB2）酪氨酸激酶結(jié)構(gòu)域激活突變的成人患者。

在中國(guó)，該療法被藥品審評(píng)中心（CDE）授予突破性療法認(rèn)定，用于攜帶HER2酪氨酸激酶結(jié)構(gòu)域（TKD）激活突變的不可切除或轉(zhuǎn)移性NSCLC成人患者的一線治療。

圣赫途®（宗艾替尼片）最近獲得美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)，用于治療經(jīng)FDA批準(zhǔn)的檢測(cè)方法確認(rèn)攜帶HER2（ERBB2）酪氨酸激酶結(jié)構(gòu)域（TKD）激活突變且既往接受過(guò)全身治療的不可切除或轉(zhuǎn)移性非鱗狀NSCLC成人患者。該適應(yīng)癥基于客觀緩解率和緩解持續(xù)時(shí)間獲得加速批準(zhǔn)。其常規(guī)批準(zhǔn)可能取決于確證試驗(yàn)中對(duì)臨床獲益的驗(yàn)證和描述。

該療法也獲得中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）附條件批準(zhǔn)，作為單藥用于治療存在HER2（ERBB2）激活突變且既往接受過(guò)至少一種系統(tǒng)治療的不可切除的局部晚期或轉(zhuǎn)移性NSCLC成人患者。

關(guān)于非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）

肺癌是全球致死率最高的一類(lèi)惡性腫瘤，預(yù)計(jì)到2040年全球發(fā)病數(shù)將突破300萬(wàn)例。^[4,5]其中，非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）是最常見(jiàn)的病理類(lèi)型。^[6]由于癥狀不明顯以及誤診，^[7]大多數(shù)NSCLC患者確診時(shí)已屆三期或四期，即疾病已局部轉(zhuǎn)移或轉(zhuǎn)移到其它器官。^[8]據(jù)預(yù)估，已發(fā)生轉(zhuǎn)移的患者5年生存率不足10%。^[9,10,11]晚期非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）患者往往承受著身體機(jī)能衰退、心理創(chuàng)傷和情緒困擾等多重打擊。^[12,13,14]

關(guān)于宗艾替尼

宗艾替尼（商品名圣赫途^®）已獲得美國(guó)FDA和中國(guó)NMPA的批準(zhǔn)。它是一種不可逆的酪氨酸激酶抑制劑（TKI），能夠選擇性抑制HER2，同時(shí)避免對(duì)野生型EGFR的影響，從而減少相關(guān)毒性反應(yīng)。這種口服靶向治療藥物還在日本獲得了孤兒藥資格認(rèn)定。

關(guān)于Beamion臨床試驗(yàn)項(xiàng)目

Beamion LUNG-1 (NCT04886804)： 是一項(xiàng)開(kāi)放標(biāo)簽、I 期劑量遞增試驗(yàn)，包含劑量確認(rèn)和擴(kuò)展部分，旨在研究宗艾替尼作為單藥治療攜帶HER2改變的不可切除或轉(zhuǎn)移性實(shí)體瘤患者。該研究分為兩個(gè)部分。第一部分對(duì)患有不同類(lèi)型的、攜帶HER2改變（包括突變、擴(kuò)增、過(guò)表達(dá)和融合）的晚期癌癥成人患者開(kāi)放，且他們先前的治療均未成功。第二部分對(duì)患有HER2突變非小細(xì)胞肺癌的患者開(kāi)放。

Beamion LUNG-2：是一項(xiàng)III期、開(kāi)放標(biāo)簽、隨機(jī)、活性藥物對(duì)照研究。該研究將招募416名攜帶HER2酪氨酸激酶結(jié)構(gòu)域突變的不可切除或轉(zhuǎn)移性非鱗狀非小細(xì)胞肺癌患者，以評(píng)估宗艾替尼與標(biāo)準(zhǔn)治療方案相比的療效和安全性。

關(guān)于勃林格殷格翰在腫瘤學(xué)領(lǐng)域

勃林格殷格翰致力于推動(dòng)具有深遠(yuǎn)意義的科學(xué)進(jìn)步，為癌癥患者生活帶來(lái)變革，最終實(shí)現(xiàn)治愈各類(lèi)癌癥。公司世世代代推動(dòng)科學(xué)創(chuàng)新的承諾，在穩(wěn)健的癌細(xì)胞靶向與免疫腫瘤學(xué)在研療法產(chǎn)品線，以及巧妙的聯(lián)合療法策略中得到生動(dòng)體現(xiàn)。在腫瘤學(xué)領(lǐng)域，勃林格殷格翰矢志不渝地構(gòu)建廣泛合作研究網(wǎng)絡(luò)，積極尋求多元化的創(chuàng)新思路，這對(duì)于攻克極具挑戰(zhàn)且影響巨大的癌癥研究領(lǐng)域至關(guān)重要。簡(jiǎn)而言之，對(duì)于勃林格殷格翰，攻克癌癥關(guān)乎當(dāng)前和未來(lái)的世世代代。

關(guān)于勃林格殷格翰與中國(guó)生物制藥的戰(zhàn)略合作

勃林格殷格翰與中國(guó)生物制藥建立戰(zhàn)略合作伙伴關(guān)系，致力于為中國(guó)大陸市場(chǎng)帶來(lái)創(chuàng)新的腫瘤療法。此次合作將憑借雙方的互補(bǔ)優(yōu)勢(shì)，為中國(guó)的癌癥患者提供更多更好的治療方案。雙方將合作勃林格殷格翰多個(gè)處于臨床開(kāi)發(fā)晚期階段的創(chuàng)新腫瘤產(chǎn)品。宗艾替尼是勃林格殷格翰和中國(guó)生物制藥在中國(guó)大陸的戰(zhàn)略合作產(chǎn)品之一。